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Novel AAV-Capsid-Mediated Delivery of an RNAi Targeting Atxn2 Extends Survival and Improves Strength

2023-06-01
Defne A. Amado1,2, Alejandro Mas Monteys2, KatherineWhiteman2, Alicia R. Smith2, Guillem Chillon Bosch2,Aleksandar Izda2, Beverly L. Davidson21Neurology, University of Pennsylvania, Philadelphia, P...

模式动物--线虫

2023-05-23
秀丽隐杆线虫,是一种无毒无害、可以独立生存的线虫。它是一种非寄生的线虫,主要以细菌为食,如埃希氏大肠杆菌,它不具有任何致病性,对人类没有什么危害。秀丽隐杆线虫还有很特别的一个点,其为雌雄同体,雄性个体仅占群体的 0.2%,可自体受精或双性生殖。秀丽隐杆线虫生活在温度恒定的环境,平均寿命为二、三周,而发育一个世代仅约为 4 天。线虫的生命周期由一个胚胎期、四个幼虫期和成年期组成。自1965年起...

少有人知的细胞外基质(ECM)和免疫系统对话

2023-03-06
少有人知的细胞外基质(ECM)和免疫系统对话大家都知道,疾病的局部免疫微环境和细胞外基质(ECM)正日益受到越来越多学者的关注,尤其是在肿瘤研究中,免疫和ECM无疑都是医学领域科研和国自然申请的热点。然而,你是否知道,免疫细胞和ECM之间也会有互相作用和调控的关系?今天笔者分享的是2023年2月发表于Science(IF:63.714)上的综述文章:细胞外基质与免疫系统:相互依赖的关系。长期...

重组DNA克隆技术

2023-02-28
重组 DNA 克隆技术设想你是一位 1972 年的遗传学家,想从分子水平研究真核基因的功能。例如,你对人生长素 (hGH) 基因的结构和功能感兴趣,那么该基因的序列是什么?其启动子是怎样的?哪些蛋白或者转录因子与该基因相互作用?基因发生了什么变化导致垂体功能减退性侏儒症?如何得到足量的基因进行研究?• 基因克隆技术,又叫重组 DNA 克隆技术,能将外源 DNA 与载体 DNA (小的细菌 D...

利用患者来源的iPS细胞重现强直性肌营养不良1型的骨骼肌病理

2023-02-26
在一项新的研究中,Hidetoshi Sakurai实验室利用由患者衍生的诱导性多能干细胞(iPS)产生的骨骼肌细胞成功地再现了强直性肌营养不良1型的病理,并展示了它们用于药物疗效的定量评估。在一项新的研究中,来自日本京都大学iPS细胞研究与应用中心的Hidetoshi Sakurai实验室利用由患者衍生的诱导性多能干细胞(iPS)产生的骨骼肌细胞成功地再现了强直性肌营养不良1型(Myoto...